Novi lijek usporava kognitivni pad kod pacijenata s Alzheimerom

Istraživači su pozdravili početak nove ere liječenja Alzheimerove bolesti nakon što je kliničko ispitivanje potvrdilo da lijek usporava kognitivni pad kod pacijenata s ranim stadijima bolesti.

Rezultat dolazi nakon desetljeća neuspjeha na tom polju i potaknuo je stručnjake na izjave da bi se Alzheimerova bolest – koja pogađa 30 miliona ljudi širom svijeta – mogla izliječiti.

"Ovo je prvi lijek koji pruža stvarnu mogućnost liječenja za pacijente s Alzheimerom", rekao je Bart De Strooper, direktor britanskog Instituta za istraživanje demencije na Univerzitetskom koledžu u Londonu. "Iako se kliničke koristi čine donekle ograničene, može se očekivati da će s vremenom postati očitije."

Lijek, lekanemab, je terapija antitijelima koja uklanja nakupine proteina zvane beta amiloid koji se nakupljaju u mozgu. Nejasno je koliko nakupine pokreću Alzheimerovu bolest, ali kod pacijenata s nasljednim oblicima bolesti, čini se da utiru put kaskadi moždanih promjena koje postojano uništavaju moždane stanice.

Razvojni programeri Lecanemaba, Biogen u SAD-u i Eisai u Japanu, objavili su vrhunske rezultate kliničkog ispitivanja na gotovo 1800 pacijenata u septembru, a istraživači na tom polju sa strepnjom su čekali potpune podatke koji su objavljeni u utorak u New England of Journalu medicine. Ono je pokazalo da lijek smanjuje pad ukupnih mentalnih vještina pacijenata za 27% tokom 18 mjeseci – skroman, ali značajan rezultat.

“Vjerujem da potvrđuje novu eru modifikacije bolesti za Alzheimerovu bolest. Era koja dolazi nakon više od 20 godina napornog rada na anti-amiloidnim imunoterapijama, od strane mnogo, mnogo ljudi, i mnogo razočaranja na tom putu,” rekao je Nick Fox, profesor kliničke neurologije i direktor Centra za istraživanje demencije na UCL-u.

Alzheimerovu bolest čini gotovo dvije trećine od 55 miliona ljudi koji žive s demencijom širom svijeta. To je vodeći uzrok smrti u Ujedinjenom Kraljevstvu: pacijenti obično umiru unutar sedam godina od dijagnoze. Najčešći rani znakovi su problemi s pamćenjem, ali kako bolest napreduje, ljudi se mogu izgubiti na poznatim mjestima, imaju problema s odlukama, muče se s jednostavnim zadacima i na kraju ne mogu jesti ili se kretati bez pomoći.

Desetljećima traju napori da se bolest uspori, zaustavi ili poništi, što je farmaceutske tvrtke koštalo milijarde dolara, a neke je prisililo da potpuno napuste to polje. Mnogi lijekovi nisu pokazali nikakvu korist u ispitivanjima jer su pogodili krivu molekularnu metu ili su testirani na pacijentima čija je bolest bila previše uznapredovala. Očekuje se da će pozitivni rezultati lekanemaba dovesti do nove generacije lijekova koji nude sve bolju kontrolu bolesti. Usred općeg uzbuđenja zbog rezultata, istraživači su istakli mnoštvo problema koji bi mogli spriječiti usvajanje upotrebe lijeka.

Lekanemab je skup – košta između 10.000 i 30.000 funti po pacijentu godišnje – i ima tako skroman učinak, barem tokom 18 mjeseci, da nije jasno hoće li pacijenti primijetiti ikakvu korist.

Nije jasno kada će ga, pa čak ni hoće li ga odobriti Regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode Ujedinjenog Kraljevstva i Nacionalni institut za izvrsnost zdravlja i skrbi (Nica). Postavljena su pitanja o sigurnosti lijeka nakon što su neki istraživači dva smrtna slučaja tokom ispitivanja povezali s lijekom.

Prema objavljenom izvještaju 13 osoba umrlo je tokom ispitivanja, šestero koje su primale lijek, a sedam koje su primale placebo. U izvještaju se navodi da istražitelji niti jednu smrt nisu smatrali povezanu s lijekom.

"Lekanemab nije lijek za sve, ali pruža dokaz koncepta da Alzheimerova bolest nije nemoguć problem: potencijalno se može liječiti i možda jednog dana čak i spriječiti", rekao je Jonathan Schott, profesor neurologije na UCL-u i glavni medicinski službenik u Alzheimer's Research UK. "Moramo proširiti naše istraživanje i nastaviti istraživati različite lijekove koji ciljaju na različite aspekte bolesti: u konačnici je vjerovatno da će biti potrebne kombinirane terapije."

Tara Spires-Jones, profesorica neurodegeneracije i zamjenica direktora Centra za Discovery Brain Sciences na Univerzitetu u Edinburghu, rekla je da iako su rezultati "dobre vijesti", važno je napomenuti da lekanemab nije lijek za Alzheimerovu bolest.

"Obje skupine u ispitivanju imale su pogoršanje simptoma, ali ljudi koji su uzimali lijek nisu toliko oslabili u svojim kognitivnim vještinama", rekla je. "Kao što autori ističu, ne postoji prihvaćena definicija klinički značajnih učinaka u kognitivnom testu koji su koristili i još nije jasno hoće li skromno smanjenje pada značajno utjecati na ljude koji žive s demencijom." Dr Richard Oakley iz Društva za Alzheimerovu bolest rekao je da bi rezultati mogli "promijeniti igru".

“Još je dug put prije nego što bismo mogli vidjeti lekanemab dostupan na NHS-u, i čekamo objašnjenja kako i kada će se proces odobrenja odvijati u Ujedinjenom Kraljevstvu i vjeruju li regulatori da je isplativ. Ne smijemo zaboraviti da se lekanemab može davati samo osobama s ranom Alzheimerovom bolešću koje imaju amiloid u mozgu. To znači da ljudi s drugim tipovima demencije ili u kasnijim fazama Alzheimerove bolesti ne mogu imati koristi od ovog lijeka.”

federalna.ba/The Guardian